Прорыв в исследованиях положил конец десятилетиям неудач и показал, что новая эра лекарств для лечения болезни Альцгеймера — самой распространенной формы слабоумия — возможна.
Однако новый препарат под названием леканемаб дает лишь частичный эффект, и о его эффективности пока ведутся споры.
Кроме того, препарат действует на ранних стадиях заболевания, поэтому, пока не случится похожего прорыва в диагностике, большинству людей он не поможет.
Как работает леканемаб?
Леканемаб воздействует на белковую массу, называемую бета-амилоидом, которая накапливается в мозге людей с болезнью Альцгеймера.
Леканемаб — это антитело, подобное тем, которые организм вырабатывает для борьбы с вирусами или бактериями. Он дает иммунной системе команду очистить мозг от амилоида.
Амилоид — это белок, который скапливается в промежутках между нейронами в мозге и образует характерные бляшки — отличительные признаки болезни Альцгеймера.
В масштабном исследовании приняли участие 1795 добровольцев с ранней стадией болезни Альцгеймера. Они получали препарат каждые две недели.
Болезнь Альцгеймера долгое время не поддавалась усилиям медиков, и потому неудивительно, что некоторые считают новое лекарство триумфом.
Благотворительная организация Alzheimer's Research UK назвала полученные результаты судьбоносными.
Профессор Джон Харди, один из ведущих мировых исследователей, 30 лет назад выдвинувших идею борьбы с амилоидом, назвал лекарство историческим и оптимистично заявил: "Мы видим начало терапии болезни Альцгеймера".
Профессор Тара Спайрс-Джонс из Эдинбургского университета считает, что полученные результаты — это "большое событие, потому что в течение долгого времени мы получали стопроцентно отрицательные результаты".
В настоящее время людям с болезнью Альцгеймера назначаются другие препараты, помогающие справиться с симптомами, но ни один из них не изменяет течение болезни.
Результаты, представленные на конференции Clinical Trials on Alzheimer's Disease в Сан-Франциско и опубликованные в журнале New England Journal of Medicine, не позволяют считать леканемаб панацеей. Болезнь продолжала воздействовать на мозг, но за 18 месяцев лечения этот процесс замедлился примерно на четверть.
Американские регуляторы уже рассматривают полученные результаты и вскоре должны принять решение о том, можно ли одобрить леканемаб для широкого применения. Разработчики препарата — фармацевтические компании Eisai и Biogen — планируют начать процесс сертификации лекарства в других странах в следующем году.
Британец Дэвид Эссам, которому 78 лет, принял участие в международных клинических испытаниях.
Он работал столяром, но из-за болезни Альцгеймера ему пришлось отказаться от работы — он больше не мог вспомнить, как собрать шкаф или пользоваться инструментами. Ему приходится пользоваться цифровыми часами — он уже не может определять время по циферблату.
"Он уже не тот человек, что раньше, во многих делах ему нужна помощь, его память вообще почти отсутствует", — говорит его жена Шерил. Но, по ее словам, клинические испытания леканемаба дали семье надежду.
"Если кто-то сможет замедлить развитие болезни Альцгеймера и в конце концов остановить ее совсем, это будет великолепно, ведь эта болезнь — ужасно неприятная вещь", — говорит сам Дэвид.
В мире насчитывается более 55 миллионов больных болезнью Альцгеймера, а к 2050 году, по прогнозам, их будет 139 миллионов.
Изменит ли это ситуацию?
Среди ученых и врачей ведутся споры о том, насколько судьбоносным леканемаб окажется в реальной жизни.
Замедление ухудшения состояния при использовании препарата удалось зафиксировать с помощью оценки симптомов у больного. Для этого применялась 18-балльная шкала, симптомы варьировались от нормального состояния до тяжелой деменции. Состояние получавших новый препарат улучшилось в среднем на 0,45 балла.
Профессор Спайрс-Джонс признает, что эффект невелик, но, по ее словам, она с готовностью примет и его.
Доктор Сьюзан Кольхас из Alzheimer's Research UK считает, что хотя эффект от нового препарата на первый взгляд выглядит скромным, это только начало, и следующее поколение препаратов будет лучше. С научной точки зрения вероятно, что эффективность препарата при более длительных испытаниях окажется выше. "Не думаю, что эти результаты стоит считать окончательными", — говорит доктор Кольхас.
У леканемаба есть и побочные эффекты. Сканирование мозга показало риск кровоизлияний в мозг (17% участников) и отека мозга (13%). В целом, 7% людей, получавших препарат, были вынуждены прекратить его прием из-за побочных эффектов.
Важнейший вопрос — что произойдет после 18 месяцев клинических испытаний, и точного ответа на него пока нет.
Доктор Элизабет Култхард, которая лечит пациентов в больнице в Бристоле, говорит, что после появления симптомов легкого когнитивного расстройства у больных остается в среднем шесть лет самостоятельной жизни.
Если замедлить это снижение на четверть, это, возможно, еще 19 месяцев, говорит она.
Появление препаратов, которые действительно изменяют течение болезни, ставит другой вопрос: готова ли служба здравоохранения к их использованию?
Почему важна ранняя диагностика?
Препараты должны назначаться на ранних стадиях заболевания, пока мозгу не нанесен слишком большой ущерб. Однако большинство людей, обращающихся к врачам с жалобами на память, как правило, находятся уже на поздних стадиях заболевания.
Для эффективного применения леканемаба необходимо, чтобы люди обращались за помощью при первых признаках проблем с памятью, а врачи могли отправить их на анализ амилоида — сканирование мозга или анализ спинномозговой жидкости — для того, чтобы определить наличие болезни Альцгеймера или другой формы деменции. В настоящее время только 1-2% больных деменцией проходят такие тесты.
"Между текущим уровнем медицинских услуг и тем, что необходимо для терапии, лечащей заболевание, гигантская пропасть", — говорит доктор Култхард.
По ее словам, в настоящее время препарат может помочь лишь тем, кто живет вблизи крупных медицинских центров или получает частную медицинскую помощь.
Ученые также подчеркивают, что амилоид — это лишь одна часть сложной картины поражения мозга при болезни Альцгеймера.
В болезни в значительной мере участвуют иммунная система и воспалительные процессы, а другой токсичный белок, тау, обнаруживается там, где клетки мозга отмирают.
Профессор Спайрс-Джонс считает, что новые исследования надо вести именно в этом направлении.
"Я очень рада, что мы находимся на пороге достаточного понимания проблемы, и через десятилетие или около того у нас должно появиться что-то, что изменит ситуацию к лучшему", — добавляет она.
Кейт Ли, исполнительный директор благотворительной организации Alzheimer's Society, призвала разработать 10-летнюю правительственную стратегию по деменции, чтобы справиться с тем, что она назвала крупнейшим кризисом здравоохранения, с которым сталкивается Великобритания.
В интервью Би-би-си она также сказала, что леканемаб не окажет значительного влияния на тех, кто уже живет с деменцией, но он должен существенно изменить ситуацию для будущих поколений.
